Цена жизни: ученые создали самое дорогое лекарство в мире

В мире появился новый самый дорогой препарат – генная терапия стоимостью 4,25 миллиона долларов. Лекарство, названное Lenmeldy, предназначено для лечения метахроматической лейкодистрофии (MLD) – редкого генетического заболевания, поражающего детей и быстро лишающего их возможности говорить и ходить. Около половины заболевших детей умирает, остальные живут в состоянии близком к вегетативному, накладывая тяжёлую ношу на семьи.

Препарат был одобрен в США, а его производитель, компания Orchard Therapeutics, утверждает, что цена отражает ценность терапии для пациентов и их семей. Несмотря на свою стоимость, Lenmeldy не гарантирует коммерческого успеха, так как генные терапии в прошлом уже сталкивались с проблемами на рынке.

Эффективность Lenmeldy в испытаниях, начатых в 2010 году, не вызывает сомнений: терапия восстанавливает отсутствующий ген в клетках костного мозга детей, устраняя первопричину заболевания в мозге. Дети, прошедшие лечение, возвращаются к нормальной жизни, способны ходить и участвовать в спортивных мероприятиях.

Но высокие цены на такие препараты вызывают вопросы об их экономической устойчивости. Ранее другая генная терапия, Glybera, была снята с продаж из-за недостаточной эффективности и высокой стоимости. Orchard уже сталкивалась с подобной проблемой, отказавшись от генной терапии Strimvelis из-за малого числа пациентов и наличия альтернативного лечения.

В случае с Lenmeldy критическим аспектом станет ранняя диагностика заболевания, так как при появлении симптомов может быть уже слишком поздно. Компания надеется включить болезнь в список заболеваний, на которые автоматически тестируют новорождённых, что может обеспечить рынок для препарата и спасти больше детей.

Среди сторонников терапии – Эми Прайс, защитница интересов больных редкими заболеваниями, которая потеряла одного ребёнка от MLD, но двоих смогла спасти благодаря генной терапии. По её словам, экономическая нагрузка от необращённого ребёнка превышает любую стоимость генной терапии, подчёркивая, что реальность сложно понять, когда люди реагируют только на цену.